Aufbau einer modularen Gentherapie-Plattform gegen HTLV-1
Das Hamburger Biotechnologieunternehmen PROVIREX Genome Editing Therapies GmbH erhält gemeinsam mit dem Leibniz-Institut für Virologie (LIV), Arbeitsgruppe „Genomik retroviraler Erkrankungen“ unter der Leitung von Dr. Dr. Ulrike Lange, eine Förderung in Höhe von 1,7 Millionen Euro im Rahmen des Förderprogramms PROFI Transfer Plus der Hamburgischen Investitions- und Förderbank (IFB Hamburg) und des Europäischen Fonds für regionale Entwicklung (EFRE). Im Zentrum des geförderten Entwicklungskooperationsprojekts TheraImmun steht der Aufbau einer modularen Gentherapie-Plattform zur gezielten Modifikation von Immunzellen.
Die Förderung läuft über 30 Monate ab August 2025. Die erste Anwendung dieser Plattform ist die Behandlung von Infektionen mit dem humanen T-lymphotropen Virus 1 (HTLV-1) – einem Retrovirus, das wie HIV sein eigenes virales Erbgut in das Erbgut der Immunzellen einbaut und schwerwiegende Erkrankungen wie T-Zell-Leukämien und neurologische Störungen verursachen kann.
Für HTLV-1 gibt es bislang keine Therapien, was sich nun durch das geförderte Projekt ändern soll. Der therapeutische Ansatz basiert auf einer Designer-Rekombinase (RecHTLV), die das in Immunzellen integrierte virale Erbgut gezielt entfernt. Die Rekombinase wird über virale Transportvehikel (AAV) in die betroffenen Immunzellen eingeschleust. Diese Vehikel tragen auf ihrer Oberfläche spezifische Antikörperfragmente (VHH-Antikörper), die die gezielte Adressierung ermöglichen.
Die eingesetzte Technologie baut auf einer bereits von PROVIREX entwickelten und patentierten Lösung zur Entfernung von integrierten HIV auf. Im Projekt TheraImmun wird diese Technologie mit der Expertise zu VHH-Antikörper-AAV-Transportvehikel am LIV kombiniert. Zudem werden für die präklinische Erprobung des Therapieansatzes im Projektverlauf 3D-Organoid-Modelle eingesetzt, die als realitätsnahe Gewebemodelle eine präzise und ethisch vertretbare Forschung ohne Tierversuche ermöglichen können.
Dr. Niklas Beschorner, Leiter Forschung bei PROVIREX, betont: „Diese Kooperation bündelt unsere therapeutische Plattformtechnologie mit exzellenter virologischer Forschung. Gemeinsam mit dem LIV schaffen wir die Grundlage für eine gezielte Gentherapie gegen HTLV-1.“
Dr. Dr. Ulrike Lange, Leiterin der Forschungsgruppe „Genomik Retroviraler Infektionen“ am LIV, ergänzt: „HTLV-1 wird als global verbreitete Gesundheitsbedrohung oft unterschätzt. Die Zusammenarbeit mit PROVIREX ermöglicht es uns, wissenschaftliche Erkenntnisse direkt in die Entwicklung innovativer Therapien zu übersetzen.“
Dr. Carsten Lohmann, Leiter Organisationseinheit Innovationsförderung, IFB Hamburg: „Wir wünschen den beteiligten Projektpartnern PROVIREX und LIV viel Erfolg bei diesem technologisch anspruchsvollen ‚Leuchtturm-Projekt‘ und freuen uns, dass wir mit unserer Förderung den Life-Science-Standort Hamburg weiter voranbringen können.“
Das Projekt steht beispielhaft für die Ziele von PROFI Transfer Plus: Forschungs- und Entwicklungspartnerschaften zur Lösung zentraler Herausforderungen in Gesundheit und Biotechnologie – mit starkem regionalem Bezug und internationaler Relevanz.
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